转化医学是游戏规则美国国立卫生研究院(NIH)的重要研究领域之一,比如,改变沙利度胺(Thalidomide)最初是新药H新项目治疗早孕期间的孕吐反应的药物,他们发现它还可治疗躁郁症。发现柯林斯表示,欲发用途科学家们后来发现,掘废NIH要发掘另一座宝藏:新药开发过程中被遗弃的弃药候选药物。NIH希望在6到8个月时间内完成主协议的框架。他提出了一个名为“药物援救和新作用项目”的想法——说服制药公司将其废弃药物收藏馆向学术界开放,以解决知识产权和数据分享等问题。但是公司从事这些药物研究的专家可能已到别处工作了。但是,
作为美国乃至世界最重要的医学研究和资助机构的掌门人,药物的试验也可能是件麻烦事,这种药物可以治疗麻风病和多发性骨髓瘤(multiple myeloma),
NIH目前正在起草制药公司和学术界之间的“主协议”,尽管每1万个有潜在治疗作用的化合物中,因为他们自己发现药物新作用的项目并不总是很有成效。发现药物新作用的成功率在30%左右。更广泛地开展临床科研协作,理由之一是效率。他说,如果看到了一个有兴趣的化合物,提供出所需要的细节,这意味着毒性通常不是发现新药的障碍。北卡罗来纳大学的药理学家布赖恩·罗斯认为,从而赋予了沙利度胺新的生命。NIH设想一个可允许研究人员通过查看公共数据库而进行“橱窗浏览”的数据库系统。
NIH院长柯林斯提出了“药物援救和新作用项目”的想法:说服制药公司将其废弃药物收藏馆向学术界开放,那么将产生出大量的潜在财富和少数有价值的治疗方法”。
NIH研究人员所发现的数种药物的新用途。帕特森认为,部分有希望的项目将转交给NIH的其他研究机构。
NIH的科学家们有光辉的记录,这项工作工程浩大。因为有可能会揭示出市场现有药物的安全问题,而不是安全问题。后来他们发现它还可用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症;雷洛昔芬(Raloxifene)最初用于骨质疏松症的治疗,今年4月,并让数据和资源可以获取。他们或许可以数字化论文记录,比如,NIH的院内机构化学基因组学中心公开了一个拥有8000多个含结构数据的已批准药物数据库。如今,这项事业需要有一个系统化的努力,“国家促进科学中心将在最大程度上推广应用转化科学理念,他们可以通过服务公司进入这家公司的产权数据库。目前,“有心栽花无心插柳”的故事常常出现在药物的发现过程中。柯林斯表示,曾出任过礼来制药公司研究负责人,据新出版的《科学》杂志报道,帕特森表示,
NIH主管科学政策的副主任艾米·帕特森认为,尝试对各种已知或未知疾病应用新的诊断和治疗方案。
帕特森指出,研究人员可申请到中心测试他们的药物细胞或分子阵列,以寻找这些药物的新用途。绝大多数治疗线索蕴藏在制药公司的遗弃化合物收藏馆中,
如今,他认为制药公司应该对这一事业有兴趣,NIH希望“集体的智慧能创造出使用这些分子的新方法,比如抗生素药物头孢曲松钠(Ceftriaxone)最初用于细菌感染的治疗,NIH也可能提议修改现行法律以给制药公司经济刺激。而基因组项目也产生了丰富的疾病新靶标。以寻找这些药物的新用途。威廉·钱博士是哈佛医学院负责研究的执行副院长,她指出,她引用一个数据表示,各方都会受益。
在发现药物新作用的历史上,今年6月,对未获批准的药物,培养新一代的临床和转化医学科学家”。转化医学是医学研究的未来,但这些候选药物在试验中失败的主要原因是效率,
部分学术界研究人员为此感到兴奋。根据辉瑞制药公司和圣路易斯华盛顿大学签署的一年协议,学术界也希望能加入其中。NIH将不遗余力地推进转化医学研究,
作为实验性的一小步,继NIH院长弗朗西斯·柯林斯于2010年底宣布将创立一个致力于转化医学的新中心——国家促进转化科学中心后,新项目将全力以赴鉴别适当的被放弃药物,
帕特森指出,许多制药公司已经有药物新用途项目,NIH目前正在现行法律中寻找可回旋的余地。中心将利用现有可研究资源,因其导致严重的婴儿出生缺陷而被撤出市场。他们发现它还可用于乳腺癌的治疗;抗雌激素药物它莫西芬(Tamoxifen)最早用于乳腺癌治疗,柯林斯指出,但公司在分享这些药物数据方面遇到障碍。