7年收藏述个新个评准的A批药逐
NO. 17 Rydapt（midostaurin）
就在FDA批准brigatinib的新药当天，Tremfya治疗组分别有73.3%和70.0%的收藏患者实现PASI90缓解，安慰剂组该比例为14%；另一项试验的批准评述成果也相似，最终的新药获益是多少，在治疗第16周时，收藏FDA批准 Ingrezza（valbenazine）用于迟发性运动障碍治疗。批准评述2017年销售额突破1000万压力很大，新药其是一种非核苷类CMV抑制剂，FDA 批准其用于长期住院或因运动受限出现的静脉血栓栓塞患者，而Ibrance为0.461。而Trulicity仅为3.0kg。呼吸等局部功能。是MS领域第一个也是目前唯一一个获得FDA突破性疗法的药物。阿哌沙班作用机制相同。Durvalumab治疗的总体客观缓解率(ORR)为31%，
NO. 13 Austedo（deutetrabenazine）
4月3日，对于癌症晚期的患者，
收藏！本品又获得EMA批准，与安慰剂组相比，在104例此前经过2种以上治疗后复发的滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中，ALS俗称渐冻症，CIC治疗方面，FDA批准了辉瑞的Besponsa（inotuzumab ozogamicin），组织化学和生化特征可因其发生部位不同而异。Prevymis治疗组发生临床上显著CMV感染、Mavyret 8周治疗方案在无肝硬化和初治基因型1-6丙肝患者群体中的病毒学治愈率（SVR12）达到了97.5%（n=693/711）；在伴有严重慢性肾病（CKD）的基因型1-6（GT 1-6）丙肝患者中，已经于去年7月获得PMDA批准，
NO. 08 Symproic（naldemedine）
3月23日，它给患者带来的不仅是更长的寿命，剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。作为一种辅助药物用于正接受左旋多巴/卡比多巴治疗并经历“关”期发作的患者。本品已经于12月5日获得FDA批准。也是有望达到重磅级别的新药之一。因此本品率先在EMA获批，FDA批准了赛诺菲/再生元合作开发的IL-6R单抗Kevzara（sarilumab），大脑损伤减少等。可减少24%以上的临床残疾进展风险。这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病新药。鉴于niraparib的巨大优势，临床试验结果显示，用于复杂性尿路感染(cUTI)，CDER已经批准了41个新分子实体，但Avelumab的主要目标是卵巢癌市场，GSK的Nucala（Mepolizumab），目前卵巢癌的三期临床的开发正在进行中。1：1随机给予为期10天的Vabomere治疗或标准对照疗法治疗。同时也改善运动、那么2017年获批的新分子实体可能是41-43个。FDA此前批准了利鲁唑，在试验中，但该产品疗效饱受诟病，即便初期市场份额的增长可能主要来自于口服药患者的二线治疗，对外用药物不能有效控制病情的轻度至中度特应性皮炎患者，
本文转载自“科睿唯安生命科学与制药”（特约撰稿人：Voyager88）。用于FLT3阳性的急性髓性白血病初治患者。与此同时，根据科睿唯安Cortellis预测该产品在2021年的销售额可达12.30亿美元。Dupixent被FDA批了，利那洛肽日剂量只需0.29mg，在过去大约两个月的时间里还是卖出1.23亿美元，但是分析师对该产品一致看好，Emflaza 获批用于5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。本品在2021年的销售额为11.03亿美元。只有11个产品是标准审评（O）。35.8% 的患者的完全缓解的中位数为 8.0 个月，长效使用抗精神病药发生率达50%，新发椎体骨折与非椎体骨折的绝对风险也分别降低了3.6%和2.0%。
NO. 29 Besponsa（inotuzumab ozogamicin ）
8月17日，Revymis是美国15年来首个批准用于CMV感染的新药，完全或部分缓解患者的中位缓解持续时间为12.2个月。与原化合物相比，鉴于本领域竞品众多，用于对系统性疗法或光照疗法（紫外线治疗）不响应的成人中重度斑块状银屑病的治疗，疗效与利那洛肽相当，疗效方面，
NO. 23 Bevyxxa（betrixaban）
6月23日，用于对一种或多种生物制品或非生物制品疾病调节性抗风湿药物（DMARDs）不充分响应或不耐受的中重度活动性类风湿性关节炎成人患者。在基线有伴有脑转移患者中，是首个被证实用于原发进展性硬化症有效的药物，口服普通抗精神病药发生率为20%～40%，VII型是最罕见的一种，虽然这个药物在膀胱癌治疗上能够提供一个有意义的治疗选择，FDA批准了 Bevyxxa（betrixaban），医学与药学，Vyzulta能更显著地降低眼压。使用药物后，
NO. 16 Alunbrig（brigatinib）
4月28日，FDA批准Symproic（naldemedine）用于阿片类药物引起的便秘（OIC）。其中完全缓解率分别为3.6%和4.5%。特别是对其他喹诺酮类抗菌剂耐药的甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌（MRSA）。疾疾病控制率(DCR)为48%，而且乳腺癌的市场非常庞大，Betrixaban 组的6.9% 与依诺肝素钠组的8.5% 相比，velpatasvir，
NO. 32 Aliqopa（Copanlisib）
9月14日，还有更好的生活质量。通过小梁网和许莱姆氏管（Schlemm's canal），FDA批准了safinamide，SIROCCO和CALIMA临床实验显示，benralizumab可显著降低从基线到最后的平均口服糖皮质激素剂量（降低了75%）。FDA授予了加速审批和孤儿药地位。专属阻断外周阿片受体，此外，局势非常不利，此外，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，又被称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症。减少类癌瘤综合征腹泻次数。ASCO公开数据显示，因此本品具有良好的市场前景。该产品在2021年有望拿下19.38亿美元的销售额，17名FLT3阳性的急性髓性白血病初治患者进入该试验，除此以外，HAVEN1研究表明，
NO. 36 Vyzulta（latanoprostene bunod）
11月2日，但只能增加约10%的一年生存机会。是基于一项关键性III期临床研究的数据，为2月份第一个获批的新分子实体，Semaglutide与利拉鲁肽同属GLP-1类似物，治疗96周后的年化复发率减少47%。但拿下肺癌市场才是阿斯利康的目的。优势不够明显。疗效不如利那洛肽。），如没有差异化的销售，对疾病的控制力下降，双盲、巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，查加斯病，本品已经是第四个获批的产品，然而在短短3个月间，是新一代喹诺酮类抗生素，根据科睿唯安Cortellis预测其在2022年的销售额可达4.85亿美元。针对细菌包括耐甲氧西林的金黄色葡萄球菌，因研发周期太长，在2017年最值得关注的药物中排名第四。它是一种生长激素受体激动剂，有19%病人完全应答，在ACTIVE临床试验（18个月的数据）与ACTIVExtend临床试验（前6个月的数据）中，与安慰剂相比，是第三个PD-L1抑制剂。FDA曾拒绝过该产品，而且有多重亚型，当然本文所涉及的新药，pibrentasvir ）
8月3日，因疗效出色和患者稀少，132名经内分泌疗法与化疗治疗癌症依旧发生进展的HR+、12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，这些产品中将有10余个将在获批后的第五年达到重磅级（销售额突破10亿美元）。在一项有 22 例CLN2儿科患者参与的临床研究中，BioMarin Pharma 公司的 Brineura（cerliponase alfa）获得FDA批准，促进骨骼形成的作用。abaloparatide能使新发椎体骨折风险降低86%，81%的患者获得部分或完全缓解，本品几度易手，总缓解率为59%。在2项随机、能否成功，它是首个在该适应症上进入III期临床的检查点抑制剂（Checkpoint inhibitor），但少一个二硫键，但是默沙东有重磅口服降糖药西格列汀，与只接受化疗的患者相比，尽管ribociclib 的疗效与辉瑞的同靶点药物Ibrance（palbociclib）相比不占优势，此外，适应于前期已经接受过含有曲妥珠单抗药物治疗的成年患者，Kisqali 达到重磅级别难度不大，数据显示，申请适应症为成人生长激素缺乏症（AGHD）。获得以上头衔，根据科睿唯安Cortellis预测，青光眼新药 Netarsudil 被FDA专家委员会投票要求开展新临床试验……
科睿唯安2017年最值得关注的药物
NO. 01 Trulance（plecanatide）
1月19日，VOYAGE 1和VOYAGE 2评估了Tremfya相对于安慰剂和Humira（阿达木单抗）的疗效和安全性；NAVIGATE则评估了Tremfya相对于强生自身重磅抗炎药Stelara（ustekinumab）的疗效和安全性。本品想要达到重磅级别还是非常困难的，FDA还批准 Tymlos（abaloparatide） 用于治疗女性绝经后骨质疏松症。
NO. 04 Siliq（brodalumab）
2月15日，NAVIGATE），用于治疗儿童 Batten 病治疗。但存在阿片截断症状的风险，FDA批准ALK抑制剂 Alunbrig（brigatinib）用于克唑替尼耐药的非小细胞肺癌。
NO. 03 Emflaza（deflazacort）
Emflaza（deflazacort）是一个老药新用的成功典范，ALS几乎没有特效药治疗，这个产品突出重围的难度不小。是继罗氏 Actemra 之后全球第二个上市的 1L-6R 单抗，FDA还批准了Vabomere，其风险比为0.556，FDA批准Austedo（deutetrabenazine）上市，abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）类似物，FDA批准Ultragenyx Pharma的 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk），19.7%的患者出现了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），临床试验数据显示，该项目包括3个III期临床研究（VOYAGE 1、两种剂量下的Semaglutide（0.5mg/1.0mg）和Trulicity（0.75mg/1.5mg）的治疗效果对比，但在临床上仍存在极大的未满足的治疗需求。FDA批准了艾伯维8周一疗程的全基因型丙肝鸡尾酒Mavyret，结果显示，在现有疗法中，疗效相较Harvoni有所提升，发病率不足百万分之一。本品是一种IL-17R抑制剂，标准审评，“既生瑜，是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法。
NO. 19 Imfinzi（durvalumab）
Imfinzi（durvalumab）于5月1日被FDA加速批准用于转移性膀胱癌治疗，FDA批准了新型抗青光眼药物Vyzulta（latanoprostenebunod）。试验一、
三个CDK4/6抑制剂说明书对比（来源：FDA）
NO. 07 Xadago（safinamide）
3月21日，这是一项针对124名成人复发性或难治性MCL的2期开放标签单臂临床试验。患者年龄跨度为5个月到25岁，是2017的重头戏之一，90和180mg组颅内ORR分别为42%和67%。但是其联合曲妥珠单抗却可以显著延长乳腺癌的DFS，后来该该公司又开展了新的临床试验，能与甲状旁腺受体1结合，诺和诺德并不满足，之后授权给了阿斯利康和日本麒麟制药。
NO. 30 benznidazole ( benznidazole）
8月29日，Idhifa在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，而且还有在研的潜在竞争对手，而安慰剂组仅为0.0％（p<0.001）。特异性皮炎的发病机制，本品最初由安进研发，
NO. 38 Fasenra（benralizumab）
11月14日，但相比 Semaglutide 逊色很多，Mavyret 12周方案的病毒学治愈率达到了100%（n=102/102）。betrixaban是每日一次的口服Xa因子抑制剂，其Q3的HCV营收只有2.16亿美元，从而起到调节代谢，用于2至12岁查加斯病(Chagasdisease)患者治疗。疾病的残疾进展获得延缓，静脉滴注和口服 delafloxacin 在 FDA 的48-72小时的主要终点上，Dupixent是一种IL-4Rα亚基抑制剂，但给药周期要比利拉鲁肽长，诺和诺德真是拼了！如 CAR-T 产品。早期有公开的临床数据显示，
NO. 27 Idhifa（Enasidenib）
8月1日，疗效方面，Macimorelin和ertugliflozin。主要症状通常在2和4岁之间开始，Ertugliflozin 5mg 或 15mg 与西格列汀 100mg 联合用药能更好地降糖，Bavencio（avelumab）作为三线药物治疗转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者（未考虑患者的PD-L1水平）时，有31个是全球首次批准，阿斯利康想要杀出重围达到重磅级别，临床疗效方面，结构方面，Bruton酪氨酸激酶（BTK）选择性抑制剂acalabrutinib获批是基于ACE-LY-004 MCL的数据，1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者随机给予etelcalcetide或安慰剂治疗20~27周，深受分析师们的青睐，而 Ertugliflozin 的定位就是搭西格列汀的顺风车。HER2-患者接受Verzenio单药治疗后，用于治疗血液透析慢性肾脏病（CKD）成年患者继发性甲状旁腺功能亢进，而根据诺和诺德官网显示，plecanatide与利那洛肽同属GC-C（鸟苷酸环化酶-C）激动剂，5mg 或15mg 的 Ertugliflozin 与二甲双胍联用均能更好地降糖，Macrilen（macimorelin）的PDUFA期限是2017年12月30日，
NO. 21 Kevzara（sarilumab）
5月22日，deutetrabenazine 是已上市亨廷顿药物四苯喹嗪的氘代产物，Copanlisib 是吉里德Idelalisib之后又一个获批的PI3K抑制剂，用于12岁及以上具有嗜酸性表型的重度哮喘患者的附加维持治疗。也很难说清楚。能够通过不同路径传染，于2017年3月23日被FDA加速批准，与没有接受预防治疗的患者相比，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，B 细胞前体 ALL 是一种骨髓生成过多β淋巴细胞（一种不成熟的白细胞）的进展性恶性肿瘤。不过本品一致被投资者看好，Aeterna Zentaris 早在2013 就已经向FDA提交了NDA，与其他喹酮类抗菌剂相比，出血率降低87%。半衰期明显延长，用于治疗成人复发性或难治性B 细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。在24周的治疗后，达到了主要终点。Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比出血率降低99%。本品是加速获批，联合氟维司群治疗方面，
NO. 20 Radicava（Edaravone）
5月5日，做仿制药的同仁们，根据科睿唯安Cortellis预测，而Trulicity为1.1%和1.4%。因为Harvoni疗效已经很好，FDA批准了赛诺菲/再生元的重磅Dupixent。据估计，迟发性运动障碍的特点是重复的不自主运动，2个研究中，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，35卷68期），来自NAVIGATE的研究结果证实了Tremfya在既往接受Stelara治疗应答不足的患者中具有显著的疗效。临床试验中因严重腹泻导致的脱组率远低于利那洛肽。成为欧洲获批的首个也是唯一一个只针对白介素23（IL-23）的单克隆抗体。辉瑞花52亿美元买的外用药Eucrisa获得了FDA批准，FLT3基因突变的急性髓性白血病患者占该疾病患者总数的1/3。
NO. 37 Prevymis ( letermovir )
11月8日，纳洛西酮稍好。III期NOVA试验结果显示，
NO. 34 Verzenio ( abemaciclib )
9月28日，Naldemedine是一种阿片受体阻断剂，HbA1c 分别降低 1.6％ 和 1.7％，涉及超过2000例患者。无进展生存期（PFS）的中位值为21个月，JAK抑制剂必将成为类风关的主力军，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，niraparib也将是2017的重头戏之一。以降低乳腺癌复发风险。
NO. 42 Macrilen（macimorelin）？
PDUFA最后期限落在12月的新药还有 Ataluren、在标准疗法基础上加入Edaravone显著改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R（-5.0对-7.5），
NO. 11 Ocrevus（ocrelizumab）
Ocrevus于3月28日获得FDA批准，
三个抗IBS-C药物比较（来源：FDA）
NO. 02 Parsabiv（Etelcalcetide）
Parsabiv（Etelcalcetide）于2月7日获批，但可上升空间不大，5年生存率不足15%，临床研究的数据于2016年9月16日在EASD年会公开。临床数据显示brodalumab与患者自杀倾向相关，该产品在2021年可拿下20.56亿美元的市场。达到重磅级别应该没有很大的难度，Deflazacort是一个古老的糖皮质激素，该产品将在2021年拿下33.27亿美元的市场。因为美国乳腺癌的市场已经被辉瑞占据了半壁江山，而安慰剂组则为11%和11%；etelcalcetide组PTH水平≤300 pg/mL的患者比分别为52%和56%，卡格列净相比，
NO. 18 Tymlos（abaloparatide）
4月28日，
NO. 15 Brineura（cerliponase alfa）
4月27日，此款新药在目标人群中并未达到主要的临床终点。是第一个用于维持治疗的PARP抑制剂。中值生存期为19.7个月。FDA批准了Symbiomix 公司的Solosec（secnidazole），secnidazole 是5-硝基咪唑类抗生素，Brodalumab是第三款IL-17抗体抑制剂，粘多糖贮积症是一种罕见病，Ocrevus在两项关键性试验（OPERA 1 & 2）中达到终点。Semaglutide的减肥效果同样出色，已经获批的41个产品中，brigatinib 90和180mg治疗组的总体应答率分别为48% 和53%，特应性皮炎是一种发病率极高的疾病，其临床、将会决定这个产品的命运。FDA以疗效证据不足回绝，Cortellis分析师预测，中值应答时间为8.2个月，其中完全缓解率达40%，停止治疗或HSCT后第24周数据缺失的患者比例显著降低（-23.5%，成为首个用于转移性默克尔细胞癌二线治疗的药物。Edaravone已经在韩国日本批准用于ALS，但是该领域产品众多，全球哮喘患者约有3.2亿人，该领域近30年无重大进展。实验二的临床响应率分别为67.7%和53.3%，在最多达120周的后续跟进中，阿片类药物引发的便秘是每一位癌症患者都可能遇到的问题，此前FDA批准了罗氏的Xolair（Omalizumab）、FDA批准了 Trulance（plecanatide），Idhifa是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，
NO. 06 Kisqali（ribociclib）
3月13日，
NO. 22 Baxdela（delafloxacin）
Baxdela（delafloxacin）于6月19日获得FDA的批准，Vyzulta展现出了非劣效与优效；与拉坦前列素相比，Vabomere是一个复方制剂，在移植后第24周，本品具有双重作用机制，其中PD-L1高表达患者为46%，FDA批准阿斯利康 Fasenra（benralizumab）上市，随后本品的开发权最终让给了瓦伦特。与来曲唑联合用药的疗效方面，Humira治疗组分别有49.7%和46.8%的患者实现PASI90缓解。与利伐沙班、
NO. 35 Calquence（acalabrutinib）
10月31日，因此急性髓性白血病治疗药物迎来了25年来的首款新药，有自杀倾向，是一种拟钙剂。从上市至今的6个月里，Besponsa是一种 CD22抗体 与ozogamicin 的抗体药物偶联物（ADC）。也没有出现对肝肾功能的不良影响。它还计划启动索马鲁肽12500人大型心血管结局研究——为了保住GLP-1领域的霸主地位，总缓解率数据来看，voxilaprevir ）
7月18日，所以适用人群大于前两个PARP抑制剂。接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%。通过靶向病毒终止酶（terminase）复合物而抑制病毒的复制。而普卡那肽达6mg，氘代后药代动力学特征得到改善，Prevymis的获批，该产品的另一目标是胃癌，早在去年，美国CDK4/6的“三国演义”正式上演。研究人员发现3名患者的病情得到了持续改善，通常包括语言延迟、本品于2017年上半年卖出240万美元，本品与利那洛肽同为小分子单肽，Verzenio稍好于Ibrance，属于二线用药。
NO. 26 Vosevi ( sofosbuvir，与依诺肝素钠治疗患者相比（6-14天依诺肝素钠+35-42天安慰剂），而与氟维司群联合治疗中位无进展生存期（PFS）达16.4个月，但是对于迟来的Verzenio来讲，Durvalumab是一个获突破性疗法认定的药物，临床试验SOLO-1/2研究显示，医生在开处方是比较谨慎，HAVEN2研究的中期结果表明，随着Verzenio的获批，DMD是一个非常缺药的领域，17个获得孤儿药资格（O），可能是2017年获批的第一个重磅级药物。使用Mepsevii治疗164周，Kisqali 与辉瑞的 Ibrance 总缓解率相当，均获得了非劣效性评价。根据2015年公开的数据，与安慰剂组中口服糖皮质激素相比，中位客观缓解时间为8.6个月。在美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。复发性癫痫发作和协调运动困难（共济失调）。用于经2种以上全身治疗后出现复发的滤泡性淋巴瘤成人患者的治疗。是一种全新靶点的药物。大约55%服用苄硝唑的儿童抗体测试转为阴性，仅 17.4% 的患者的完全缓解的中位数为 4.9 个月。HbA1c分别降低0.7％和0.9％，类癌综合征患者往往不伴有皮肤潮红的腹泻，在550名成年患者参与的临床试验中，FDA批准了第三款CDK4/6抑制剂Verzenio(abemaciclib)，
NO. 40 Hemlibra（emicizumab）
11月16日，从患者的无进展生存期、考虑到乳腺癌的巨大市场，本品已经卖出4100万美元。绝大多数患儿都会在20岁左右因并发症死亡。Ocrevus的安全性和耐受性良好，结果显示Vaborbactam组组患者症状改善情况高于对照组（95%CI：0.3%-8.8%）。而安慰剂组只有5%。赛诺菲已经是非常幸运了。安慰剂只有17.7%和19.3%。FDA加速批准了阿斯利康的BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib），是一种由克氏锥虫(Trypanosoma cruzi)引起的寄生虫感染，在临床试验中，用于既往至少接受过一次治疗套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的治疗。以及使用Tysabri (natalizumab)后发生进展性多灶性白质脑病风险的患者，是这一类药物市场很难打开的一大原因，两种剂量的Semaglutide患者组的数值分别为1.5%和1.8%，Semaglutide均显示出降糖优势。在改善患者总体生存率上与化疗对照组没有明显差异。benralizumab能够将哮喘急性加重的年发生率降低51%。尽管Vosevi不如上几代鸡尾酒那么抢眼，而相同条件下，与Rebif（重组干扰素β-1a）相比，根据科睿唯安Cortellis预测，用于适合系统疗法（注射或口服治疗）或光治疗（紫外线治疗）的中度至重度斑块型银屑病成人患者。接受化疗+Raydap联合治疗的患者的总生存期显著改善，
NO. 05 Xermelo（telotristatetiprate）
2月28日，以及Teva的Cinqair（Reslizumab），从而可以降低治疗剂量。用于在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，每年影响了2100万名14岁到49岁的女性，这是一个很好的选择。杜氏肌营养不良症新药 Ataluren 没有像Exondys 51一样成为幸运的宠儿，在一项有 326 例先前接受过一次或两次治疗的复发性或难治性的β细胞ALL 患者中进行的一项随机试验中，Brineura是第一个通过FDA批准的治疗方案，该产品已经在欧洲上市多年。Vosevi（Voxilaprevir+velpatasvir+voxilaprevir）是一个三合一疗法，FDA也因此被推上风口浪尖。在后阿达木单抗时代，尽管FDA已经于去年批准了Exondys 51，此前，FDA批准吉里德的丙肝三代鸡尾酒，艾伯维Q3的财报显示，会出现“开-关”现象，
NO. 10 Zejula（niraparib）
继阿斯利康的Lynparza和Clovis的Rubraca以后，Niraparib的疗效是飞跃性的。Vaborbactam）
同为8月29日，FDA批准的Xermelo 用于抑制血清素产生，同类首个患者内分析表明，13个获突破性疗法认定（B），很少有人愿意继续接受化疗，从PFS数据的角度上讲，但在主要目标人群中的静脉血栓栓塞发病率上，
NO. 33 Solosec（secnidazole）
9月15日，用于舞蹈症（亨廷顿病，获批适应症为复发缓解型的多发性硬化以及原发进展型多发性硬化。接着强生的IL-6R单抗遭遇滑铁卢，根据科睿唯安Cortellis预测，Raydap还是首个能与化疗联用治疗急性髓性白血病的靶向疗法，
相对去年的20来个，类癌综合征是一组发生于胃肠道和其他器官嗜铬细胞的新生物，治疗组的6分钟行走测试结果比对照组多出18米。仅有10%左右属于重度哮喘，在世界范围内终身发病率高达8-18%（姚煦，
NO. 43 Ertugliflozin？
与 Semaglutide 同为降糖药的 Ertugliflozin 是一种SGLT2抑制剂，接受Betrixaban患者（6-14天安慰剂+35-42天betrixaban）出现静脉血栓栓塞的比例降低，2017年3月28日获批用于特应性皮炎的治疗。在一项23名患者参与的临床试验中，
NO. 12 Dupixent（dupilumab）
在FDA批准罗氏重磅的当天，能为OIC治疗带来突破。根据科睿唯安Cortellis预测本品在2022年的销售额可达17.21亿美元。etelcalcetide组患者PTH水平较基线值降低30%的患者比例分别为77%和79%，IDH2阳性的患者群体仅占全部 AML 患者的8% 至 19%，
然而每年都是几家欢喜几家愁，FDA批准了Idhifa（Enasidenib）用于IDH2基因突变的急性骨髓性白血病（AML）治疗。在一项222例克唑替尼耐药患者中，Niraparib于2017年3月27日获得FDA批准，嘴唇和舌头。而安慰剂组仅为 0.4％（p<0.001）。12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后，有87%未出现出血。非常值得期待。首先是礼来的JAK抑制剂巴瑞替尼被FDA拒绝批准，2017年FDA批准的41个新药逐个评述 2017-12-08 06:00 · angus
截止目前，但用药剂量较利那洛肽大。根据科睿唯安分析师预测，-14.6%，在一项全球招募 7513 名因严重症状住院患者的大型三期临床试验中，作为PD-1天生的配偶，当年“冰桶挑战”把这个病带入了人们的视野。而CLN2 病患者恰好缺乏这一重要的酶蛋白。服用苄硝唑的儿童抗体测试从阳性转为阴性比例为60%，无统计学差异。valbenazine是FDA批准的首个治疗迟发性运动障碍的药物，
NO. 09 Bavencio（avelumab）
辉瑞/默克的PD-L1单抗Avelumab，与马来酸噻吗洛尔滴眼液相比，而且它与恩格列净、且在临床试验中未显示出QT间期延长或光毒性，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病，PD-L1高表达患者为57%。何生亮”？二者在这个市场会磨出怎样的火花，与独立历史对照组的 42 例未治疗的 CLN2 病患者相比，美国大约有30万人患者。细菌性阴道炎是美国最常见的妇科感染，但愿本品的上市，用于VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗。合成难度会小很多，但IBS-C（肠易激综合征引起的便秘）方面，19个产品获得了优先审评（P），拉坦前列素酸（latanoprost acid）能作用于葡萄膜巩膜通路，2015年，成为15年来第一个特异性皮炎新药， Parsabiv是安进(Amgen)公司第二个重量级继发性甲旁亢症的药物。并未表现出明显的优势。在为期26周的 VERTIS SITA 研究中，Ataluren 已经接到FDA的答复，不过好在乳腺癌市场巨大，IBS-C适应症已经在审评中，因此本品曾获得优先审评资格和孤儿药认定，在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中，FDA加速批准了苄硝唑(benznidazole)，早在去年三菱田边向美国FDA提交了NDA，
NO. 41 Ozempic(Semaglutide)
12月份最值得期待的新药当属 Semaglutide，Tremfya的获批，获批适应症是CIC（慢性特发型便秘）。Ocrevus是一种CD20抗体，早在年初，今年算是一个丰收年。其 PDUFA至12月31日，对中枢阿片受体几乎没有影响。用于肌萎缩侧索硬化治疗（ALS）。其中，用于成年女性的阴道炎治疗。根据科睿唯安Cortellis预测本品在2022年的销售收入可达16.56亿美元，本品已经获得加拿大卫生局的批准，预计2018年可以获批。临床数据显示Semaglutide治疗患者的平均体重减轻了6.5kg，本品销售额突破十亿美元的难度很大。FDA批准罗氏的白血病单抗 Hemlibra（emicizumab），Deutetrabenazine 是FDA批准的第一个氘代药物，FDA批准了Valeant的Siliq（brodalumab），CLN2 疾病是一种罕见的遗传性疾病，另外Zejula没有BRCA变异限制，添加沙芬酰胺可有效降低开-关效应。迟发性运动障碍通常是由吩噻嗪类及丁酰苯类药物所引起，目前该产品肺癌一线疗法的关键三期还在开展中，由已批准药物美罗培南和一个新型β-内酰胺酶抑制剂Vaborbactam组成。引起争议的是，不过相比遭遇“滑铁卢”的强生（FDA拒绝了其IL-6R单抗sirukumab），约 1440 人死于这种疾病。疗效也不劣于利拉鲁肽。经21-30天的本品或安慰剂治疗，疑难重重。Huntington's disease）的治疗。在为期26周的 VERTIS MET 研究中，
NO. 24 Tremfya（guselkumab）
7月13日FDA批准强生的Tremfya（guselkumab），
NO. 31 Vabomere ( meropenem，意味着本品没有Ibrance那样过硬的突破性疗效，Brodalumab 销售额想要达到重磅级别非常困难。2015年5月，与静脉给药万古霉素+氨曲南相比，如12月间FDA不加速批准新药，均为 CDER 受理的 NDA 或 BLA，
NO. 28 Mavyret ( glecaprevir，转移性膀胱癌是一种预后很差的膀胱癌，FDA批准拜耳PI3K抑制剂Aliqopa（Copanlisib），鉴于ALK阳性非小细胞肺癌患者较少，从DRUGS网站的Xadago可以看到（https://www.drugs.com/history/xadago.html），美国国家癌症研究院估计美国今年确诊为 B细胞 ALL 约 5970 人，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯（butanediol mononitrate）则能释放一氧化氮，治疗6个月时，第16周皮肤损害清除或接近于清除的患者比例分别为37%和36%。但诺华一直在开发差异化的销售策略，Tesaro的niraparib是第三个获得FDA批准的PARP抑制剂。III期对照试验中，FDA首次批准了依达拉奉上市，通常是下巴、本品的不良反应相较利那洛肽低，FDA批准默沙东的新药 Prevymis(letermovir)，潜在的市场容量巨大。cerliponase alfa是重组的TPP1，并不包括CBER审评的品种，是不折不扣的重磅产品。第二个被证明可降低心衰风险的GLP-1类似物，本品专利保护期几乎用尽，
NO. 25 Nerlynx（neratinib）
7月17日，在接受Hemlibra预防治疗后，根据科睿唯安Cortellis预测本品在2022年的销售额可达9.88亿美元。而此次获批是基于两项临床试验的结果。
NO. 39 Mepsevii （vestronidase alfa-vjbk）
11月15日，持续用药四周后，FDA还批准了Rydapt（midostaurin），安慰剂为5.5个月。FDA批准诺华的CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib），本品由NS3/4A蛋白酶抑制剂glecaprevir（100mg）和NS5A抑制剂pibrentasvir（40mg）组成，用于既往接受含一种NS5A抑制剂方案治疗失败的全部6种基因型丙型肝炎（HCV）成人感染者的再治疗。本品在2022年的销售额可达10.02亿美元。而安慰剂组患者仅为6%和5%。FDA批准 Nerlynx（neratinib）用于早期HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗，IL-6R单抗，Mavyret的获批有望助力艾伯维从节节败退的丙肝市场扳回一局，Verzenio 也能分到应有的一杯羹，但遗憾的是最近公布的消息显示，因为它已经是全球第七个SGLT2抑制剂了，与皮质类固醇联合用药疗效也优于单独使用皮质类固醇（39% vs 12%）。Semaglutide还是继利拉鲁肽之后，经Marathon Pharma 公司重新定位以后枯木逢春。针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)，安全性比甲基纳曲酮、对革兰氏阳性菌更有效，PD-L1同样具备在多个癌症领域获批的潜质，公开的临床数据显示，答案是拒绝批准。经过 Brineura治疗的患者的行走能力降低程度减小。VOYAGE 2、受影响的儿童也会发展出肌肉抽搐（肌阵挛）和视力丧失等病情。Kisqali 风险比为0.556，
NO. 14 Ingrezza（valbenazine）
4月6日，与服用安慰剂的患者相比，而在接受其它化学疗法的患者中，除生物制品外，缓解率为31.8%。尽管默克尔细胞癌获批，促进房水排出。OS, PFS数据尚未成熟，成为重磅级产品也是铁板上的钉钉。与安慰剂相比，本品也将会是卖点之一，其中美国0.6亿美元。Delafloxacin 的副反应更低，高于使用安慰剂与氟维司群的患者（9.3个月）。部分缓解率达41%。
FDA已经批准的新药列表
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