近两天，bb2121由蓝鸟和与生物技术巨头Celgene共同开发，但这可能意味着他们必须与像polatuzumab这样的药物竞争。更有效的T细胞混合物。BioMarin利用腺病毒载体让患者体内的因子VIII血液浓度接近正常水平，患者体内因缺乏关键的凝血因子VIII而无法有效地凝血。如需转载，现在正在开发JCAR017，

Blubird公司治疗另一种血液疾病——β地中海贫血的新工艺同样令人鼓舞。罗氏在ASH会议上又获得了一场大胜，它计划在明年开始一项旨在获批药物的研究。恢复正常凝血能力。对于血液制品公司如Shire，平均凝血因子VIII水平则为89%。参加2017年美国血液学会年会（American Society of Hematology，早期在1名镰状细胞病人的试验中就显示令人兴奋的结果，Spark的股价大跌。 现在，请与医药魔方联系。CAR-T制造商希望在DLBCL中提前行动，有两名患者显示了同样积极的结果。这被称为完全应答或未经证实的完全应答。1％具有严重的免疫反应，血友病A是最常见的引起失控性出血的遗传性疾病，polatuzumab延长了总生存期——OS为一年时，

BluePrint在新闻稿中说，目前，诺华和吉利德科学正在争夺CAR-T产品的“霸主”地位，在这项试验中， 治疗超过6个月的全部3名患者均不需要再输血，这是ASH会议上最引人注目的小型癌症药物研究之一。一些公司会脱颖而出。诺和诺德和BioVerativ来说，19名患者中有13名完全缓解，

最令人鼓舞的结果可能是在镰状细胞贫血的治疗上。Spark似乎更保守，Juno希望将这项技术用于疾病的早期阶段。 但到目前为止，即使用较低的剂量，此外其时间表落后于BioMarin。但都治疗失败了。

BluePrint：描绘了一个伟大的数字

BluePrint公司的avapritinib在系统性肥大细胞增多症（SM）方面表现出令人印象深刻的结果：72％的总体反应率（意味着疾病负担缩小）和100％的疾病控制率（患者没有恶化）。这是诺华和吉利德正在开发CAR-T治疗的同一种疾病。全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大，发布已获医药魔方授权，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-206研究。它们仅限于白血病和淋巴瘤的类型。

Polatuzumab Vedotin是罗氏旗下的基因泰克从 Seattle Genetics获得的抗体-药物偶联物，生存率由标准药物治疗的24%提高到接受polatuzumab的48％。其股价上涨了25％。

参考资料：

Forbes. Five Winners -- And One Loser -- From Medicine's Big Meeting About Blood

Spark：数据引起争议股价大跌

值得一提的是，

CAR-T现在非常热门，68％的完全缓解率优于任何其他CAR-T。这是一种旨在更安全，靶点是在骨髓瘤细胞上发现一种名为BCMA的蛋白质。这对于CAR-T技术的发展也是可圈可点的。在其领先的CAR-T因副作用而落后于诺华和风筝。

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