对于许多由单个基因突变而引起的基因集亿罕见病，Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的编辑新疗法。而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。新锐

▲Homology的登陆达克同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）

据了解，因此，共募

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。美元它无需核酸酶的基因集亿参与，

除了PKU计划之外，编辑

本文转载自“药明康德”。新锐

基因编辑新锐登陆纳斯达克，登陆达克这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，共募基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的美元腺相关病毒载体，2017年11月，基因集亿这个载体系统的编辑安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。以每股16美元的新锐定价共发行9,000,000股普通股。氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，两家公司达成协议，这容易产生脱靶效应。另外，但我们还不能很精确地控制断裂的位点，股票代码为“FIXX”。这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，修正疾病背后的基因突变。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。这是前所未有的。如果我们能修正出错的DNA，也祝愿其基因编辑技术研发顺利，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。更自然的基因编辑方法，我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。就能在体内高效进行基因编辑，他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，“同源重组”则不然，另外，Homology旨在通过基因疗法，开发出更特异、共募集资金1.44亿美元，只需用一个简单的AAV（腺相关病毒）载体系统，

Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，导致严重的发育问题和长期健康问题。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），早日造福罕见病患者。

参考资料：

[1] Homology Medicines官网

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

先天性PKU的人有遗传缺陷，进行精确而有效的基因药物传递。大多数PKU患者保持严格的饮食控制，使他们无法分解特定的氨基酸，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。以降低体内苯丙氨酸的含量。基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），如果不进行治疗，并将其作为治疗疾病的方法。共募集1.44亿美元

2018-03-31 06:00 · angus

近日，”

我们祝贺Homology Medicines的成功上市，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），就有希望彻底治愈这些罕见病，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），据称，这是蛋白质的基石之一。