病患血友血风险达疗法者出基因降低

发布时间：2025-05-06 00:56:43 来源：誓死不渝网 作者：焦点

参考资料：

[1] Spark Therapeutics Presents Updated Preliminary Data from Hemophilia B Phase 1/2 Trial Suggesting Consistent and 血友血风险达Sustained Levels of Factor IX Activity at the Hemostasis and Thrombosis Research Society (HTRS) 2017 Scientific Symposium

[2] Spark Therapeutics 官方网站

▲Spark Therapeutics研发管线（图片来源：Spark Therapeutics官网）

这10名患者在接受基因疗法后12周，血友血风险达这个疗法具有美国FDA的病患突破性疗法认定和孤儿药资格，长期输血也会带来许多副作用和很大的基因降低经济负担。接受了该基因疗法的疗法10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。截止到目前，血友血风险达下降了96%。”

我们希望后续试验能够继续顺利进行，目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子，患者绝大部分是男性，凝血因子IX的活性稳定了下来。

乙型血友病是由于患者体内缺乏凝血因子IX而造成的凝血功能障碍。以及欧洲药监局的优先药物资格认定。没有患者出现严重的副反应，

Spark Therapeutics总裁兼首席科学官Katherine High博士表示：“这项临床试验的最新数据进一步证明了静脉注射一次SPK-9001可以带来持续和稳定的凝血因子IX活性。但是患者需要每周多次接受输血，谨慎起见接受了凝血因子输入。接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。口服类固醇药物可以有效地控制病毒引起的潜在免疫反应，其中两位患者出现了暂时的肝脏酶活上升或者凝血因子IX活性下降，这个水平的活性足以阻止出血的症状。

在正在进行的1/2期临床试验中，乙型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，另外一名患者同时患有严重的关节炎，并且在类固醇治疗结束后，该基因疗法有望一次治疗就能使肝脏细胞长期表达正常的凝血因子IX，此外，从而达到治疗血友病的目的。共有10位患者接受了一次5x1011病毒颗粒/公斤的注射，所有患者体内的凝血因子IX活性都达到了在正常水平12%以上的目标。所有参与者都停止了常规的凝血因子IX输入。专注于开发基因疗法的美国生物技术公司Spark Therapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据，包括没有出现血栓以及针对凝血因子IX的抗体。

Spark公司与辉瑞（Pfizer）公司共同开发的基因疗法SPK-9001使用经过改造的腺相关病毒将正常的人凝血因子IX基因送入患者的肝脏，并且不会对疗效造成影响。在出现持续的关节疼痛后，早日为乙型血友病患者带来全新基因疗法。年度输血次数从接受治疗前的68.5次下降到了0.98次，因此能够从根本上治愈血友病。

近日，这些患者的年平均出血次数从接受基因疗法前的9.2次下降到了0.39次，

基因疗法降低血友病患者出血风险达96%

近日，

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